“什么是再生障礙性貧血?骨髓是我們?nèi)梭w的造血工廠,，骨髓中有很多造血細(xì)胞，生長分化后進(jìn)入血液會形成血細(xì)胞,。如果把造血細(xì)胞當(dāng)成種子,，骨髓就是土壤，種子或土壤任何一個出現(xiàn)問題,，就不能產(chǎn)生新的血細(xì)胞,。”4月10日，北京協(xié)和醫(yī)院血液內(nèi)科主任醫(yī)師韓冰教授做客人民日報健康客戶端演播室,，解讀重型再生障礙性貧血治療的最新進(jìn)展與突破,。
韓冰教授介紹，再生障礙性貧血指的是造血細(xì)胞再生障礙,，骨髓什么都造不出來,。而當(dāng)外周血中白細(xì)胞、紅細(xì)胞,、血小板三種主要血液成分下降后,，患者會出現(xiàn)感染、貧血,、出血等表現(xiàn),，嚴(yán)重可能會危及生命,。
被稱為“沉默的殺手”，這種貧血需注意
再生障礙性貧血作為一種骨髓造血功能衰竭性血液病,，因為發(fā)病初期癥狀不明顯,，通常很難察覺，又被稱為“沉默的殺手”,。
“貧血是一種非常常見的臨床表現(xiàn),，但是我們通常說的貧血是缺鐵性貧血，再生性障礙貧血是由于骨髓造血的衰竭而造成的貧血,，雖然再生障礙性貧血在早期的時候癥狀一般都與貧血有關(guān),，但往往起病急，出現(xiàn)出血,、發(fā)熱等癥狀,。”
韓冰教授表示，再障根據(jù)骨髓衰竭的嚴(yán)重程度一般可分為非重型,、重型和極重型三種,。重型和極重型再障又被稱為‘血液科的急診’，從診斷到治療都是和時間在賽跑,，一旦病人發(fā)生嚴(yán)重感染,，就可能會失去治療機(jī)會。
盡早恢復(fù)患者造血功能是長期生存的關(guān)鍵
“重型再障(SAA)在過去死亡率較高,，早期我們常常從影視作品中看到,，男女主人公因為再障不得不陰陽兩隔，再障也被認(rèn)為是不治之癥,。而隨著治療手段的進(jìn)步,，目前患者生存率已經(jīng)大大提升。”韓冰教授介紹,，ATG聯(lián)合環(huán)孢素的免疫抑制治療方案可以使重型再障的有效緩解率達(dá)到70%,，造血干細(xì)胞移植的發(fā)展將重型再障的有效緩解率達(dá)80%以上。
韓冰教授表示,，雖然有很多治療手段的進(jìn)步,，但還存在著亟需克服的困難，譬如目前標(biāo)準(zhǔn)免疫抑制治療方案血液學(xué)反應(yīng)率在70%左右,，且完全血液學(xué)緩解率不高,，其重要原因之一為患者體內(nèi)殘存造血干細(xì)胞較少，且有三成左右的重型/極重型再障患者未能脫離感染,、出血風(fēng)險,，仍需要長期輸血。同時由于長期反復(fù)輸血支持治療,，部分SAA患者會發(fā)生鐵過載,。
“造血干細(xì)胞移植也存在局限性,，首先移植有年齡的限制，超過一定年齡就無法進(jìn)行移植了,。此外，移植也需要有合適的供者,，如果沒有供者也沒有辦法進(jìn)行,，另外移植費用也比較貴，有些患者是沒有條件接受,，移植也存在一定的治療相關(guān)的并發(fā)癥甚至是死亡的風(fēng)險,。”韓冰教授補(bǔ)充道。
TPO-RA打開重型再障治療新格局
以艾曲泊帕為代表的TPO受體激動劑(TPO-RA)的出現(xiàn)為再障的非移植治療帶來里程碑式的飛躍,。臨床試驗數(shù)據(jù)表明,，免疫抑制治療聯(lián)合TPO受體激動劑之后，再障初治有效緩解率可以達(dá)到85%以上,，有些患者甚至可以達(dá)到90%,。
韓冰教授介紹，TPO受體激動劑艾曲波帕具有動員造血干細(xì)胞的能力,，可以與造血干/祖細(xì)胞膜受體結(jié)合可促進(jìn)其增殖分化,，產(chǎn)生擴(kuò)增體內(nèi)殘存造血干細(xì)胞(HSC)的作用。“同時艾曲波帕還具有多重調(diào)節(jié)機(jī)制,，如免疫調(diào)節(jié),、誘導(dǎo)免疫耐受及鰲合祛鐵作用等，全方位地改善造血功能,，并減少輸血需求,，提升了SAA患者的生存質(zhì)量。”
2023年2月,，艾曲泊帕獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn),，用于既往對免疫抑制治療緩解不充分的SAA患者，且其已被《再生障礙性貧血診斷與治療中國指南(2022年版)》推薦用于SAA患者的治療,。這也意味著艾曲泊帕將為飽受重型再障困擾的患者,，帶來更多的選擇。
創(chuàng)新藥物為解決疾病困擾提供了有力武器,，韓冰教授同時指出,，圍繞患者進(jìn)行全病程的管理也同樣重要。“除了身體疾病的治療,，患者的心理疏導(dǎo)同樣重要,。同時，建立隨訪機(jī)制,，讓患者有歸屬感,，通過多學(xué)科協(xié)作推動SAA全病程管理,，讓患者得到更好的診療。”
（責(zé)編：周欣雨）
