“什么是再生障礙性貧血?骨髓是我們?nèi)梭w的造血工廠,，骨髓中有很多造血細(xì)胞,，生長(zhǎng)分化后進(jìn)入血液會(huì)形成血細(xì)胞。如果把造血細(xì)胞當(dāng)成種子,，骨髓就是土壤,，種子或土壤任何一個(gè)出現(xiàn)問題，就不能產(chǎn)生新的血細(xì)胞,。”4月10日,，北京協(xié)和醫(yī)院血液內(nèi)科主任醫(yī)師韓冰教授做客人民日?qǐng)?bào)健康客戶端演播室，解讀重型再生障礙性貧血治療的最新進(jìn)展與突破,。

韓冰教授介紹,，再生障礙性貧血指的是造血細(xì)胞再生障礙,，骨髓什么都造不出來。而當(dāng)外周血中白細(xì)胞,、紅細(xì)胞,、血小板三種主要血液成分下降后，患者會(huì)出現(xiàn)感染,、貧血,、出血等表現(xiàn)，嚴(yán)重可能會(huì)危及生命,。

被稱為“沉默的殺手”,，這種貧血需注意

再生障礙性貧血作為一種骨髓造血功能衰竭性血液病，因?yàn)榘l(fā)病初期癥狀不明顯,，通常很難察覺,，又被稱為“沉默的殺手”。

“貧血是一種非常常見的臨床表現(xiàn),，但是我們通常說的貧血是缺鐵性貧血,，再生性障礙貧血是由于骨髓造血的衰竭而造成的貧血，雖然再生障礙性貧血在早期的時(shí)候癥狀一般都與貧血有關(guān),，但往往起病急,，出現(xiàn)出血、發(fā)熱等癥狀,。”

韓冰教授表示,，再障根據(jù)骨髓衰竭的嚴(yán)重程度一般可分為非重型,、重型和極重型三種,。重型和極重型再障又被稱為‘血液科的急診’，從診斷到治療都是和時(shí)間在賽跑,，一旦病人發(fā)生嚴(yán)重感染,，就可能會(huì)失去治療機(jī)會(huì)。

盡早恢復(fù)患者造血功能是長(zhǎng)期生存的關(guān)鍵

“重型再障(SAA)在過去死亡率較高,，早期我們常常從影視作品中看到,，男女主人公因?yàn)樵僬喜坏貌魂庩杻筛簦僬弦脖徽J(rèn)為是不治之癥,。而隨著治療手段的進(jìn)步,，目前患者生存率已經(jīng)大大提升。”韓冰教授介紹,，ATG聯(lián)合環(huán)孢素的免疫抑制治療方案可以使重型再障的有效緩解率達(dá)到70%,，造血干細(xì)胞移植的發(fā)展將重型再障的有效緩解率達(dá)80%以上。

韓冰教授表示,，雖然有很多治療手段的進(jìn)步,，但還存在著亟需克服的困難,，譬如目前標(biāo)準(zhǔn)免疫抑制治療方案血液學(xué)反應(yīng)率在70%左右，且完全血液學(xué)緩解率不高,，其重要原因之一為患者體內(nèi)殘存造血干細(xì)胞較少,，且有三成左右的重型/極重型再障患者未能脫離感染、出血風(fēng)險(xiǎn),，仍需要長(zhǎng)期輸血,。同時(shí)由于長(zhǎng)期反復(fù)輸血支持治療，部分SAA患者會(huì)發(fā)生鐵過載,。

“造血干細(xì)胞移植也存在局限性,，首先移植有年齡的限制，超過一定年齡就無法進(jìn)行移植了,。此外,，移植也需要有合適的供者，如果沒有供者也沒有辦法進(jìn)行,，另外移植費(fèi)用也比較貴,，有些患者是沒有條件接受，移植也存在一定的治療相關(guān)的并發(fā)癥甚至是死亡的風(fēng)險(xiǎn),。”韓冰教授補(bǔ)充道,。

TPO-RA打開重型再障治療新格局

以艾曲泊帕為代表的TPO受體激動(dòng)劑(TPO-RA)的出現(xiàn)為再障的非移植治療帶來里程碑式的飛躍。臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)表明,，免疫抑制治療聯(lián)合TPO受體激動(dòng)劑之后,，再障初治有效緩解率可以達(dá)到85%以上，有些患者甚至可以達(dá)到90%,。

韓冰教授介紹,，TPO受體激動(dòng)劑艾曲波帕具有動(dòng)員造血干細(xì)胞的能力，可以與造血干/祖細(xì)胞膜受體結(jié)合可促進(jìn)其增殖分化,，產(chǎn)生擴(kuò)增體內(nèi)殘存造血干細(xì)胞(HSC)的作用,。“同時(shí)艾曲波帕還具有多重調(diào)節(jié)機(jī)制，如免疫調(diào)節(jié),、誘導(dǎo)免疫耐受及鰲合祛鐵作用等,，全方位地改善造血功能，并減少輸血需求,，提升了SAA患者的生存質(zhì)量,。”

2023年2月，艾曲泊帕獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn),，用于既往對(duì)免疫抑制治療緩解不充分的SAA患者,，且其已被《再生障礙性貧血診斷與治療中國指南(2022年版)》推薦用于SAA患者的治療。這也意味著艾曲泊帕將為飽受重型再障困擾的患者，帶來更多的選擇,。

創(chuàng)新藥物為解決疾病困擾提供了有力武器,，韓冰教授同時(shí)指出，圍繞患者進(jìn)行全病程的管理也同樣重要,。“除了身體疾病的治療,，患者的心理疏導(dǎo)同樣重要。同時(shí),，建立隨訪機(jī)制,，讓患者有歸屬感，通過多學(xué)科協(xié)作推動(dòng)SAA全病程管理,，讓患者得到更好的診療,。”

（運(yùn)營：周欣雨）