（健康時(shí)報(bào)記者 郝倩玉/整理）據(jù)健康時(shí)報(bào)記者不完全統(tǒng)計(jì),，2020年我國在特應(yīng)性皮炎,、骨巨細(xì)胞瘤,、乳腺癌,、膠質(zhì)母細(xì)胞瘤,、淋巴細(xì)胞淋巴瘤,、法布雷病,、小細(xì)胞肺癌,、黑色素瘤、多發(fā)性硬化治療,、耐多藥結(jié)核病等疾病治療方面相繼開出了第一張?zhí)幏健?/span>
特應(yīng)性皮炎：
北滬廣患者迎來了特應(yīng)性皮炎新藥
2020年7月24日,，全球首個(gè)也是唯一獲批治療成人中重度特應(yīng)性皮炎的靶向生物制劑達(dá)必妥(度普利尤單抗注射液)由北京大學(xué)人民醫(yī)院皮膚科主任張建中教授開出北京地區(qū)的首張?zhí)幏?。?月28日獲得進(jìn)口藥物許可證(IDL)到7月22日達(dá)必妥全國正式供藥，短短25天刷新了生物制劑在中國上市速度的新紀(jì)錄,。同日,，在復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院皮膚科主任徐金華教授門診，南方醫(yī)科大學(xué)皮膚病醫(yī)院主任醫(yī)師楊斌教授門診,，滬廣兩地患者也迎來了這一期待中的新藥,。
中重度特應(yīng)性皮炎(atopic dermatitis，AD)是一種難治性,、復(fù)發(fā)性,、炎癥性皮膚病，以反復(fù)發(fā)作的劇烈瘙癢和皮疹為主要臨床表現(xiàn),，患者常合并過敏性鼻炎,、哮喘等其他特應(yīng)性疾病。亞洲國家及地區(qū)多項(xiàng)調(diào)查顯示,，成人特應(yīng)性皮炎的患病率為0.9%-2.1%,。
張建中教授表示：“目前特應(yīng)性皮炎的治療仍然以外部用藥如局部外用糖皮質(zhì)激素，口服糖皮質(zhì)激素和免疫抑制劑為主,，這些藥物有的療效欠佳,，有的副作用較大，有的患者不能耐受,，因此常常達(dá)不到滿意的療效,。作為一款靶向生物制劑，達(dá)必妥不僅能夠強(qiáng)效,、快速,、持續(xù)地緩解瘙癢、消除皮損等癥狀,，同時(shí)作為全人源單抗,，還極少誘發(fā)抗藥抗體的產(chǎn)生，其安全性與安慰劑相似,，為患者帶來全新的希望,。”
骨巨細(xì)胞瘤：
安加維（地舒單抗XGEVA）開出首張?zhí)幏?/strong>
2020年7月1日，北京積水潭醫(yī)院骨腫瘤科主任,、中國臨床腫瘤學(xué)會(huì)肉瘤專家委員會(huì)主任委員牛曉輝教授為患者開出了治療骨巨細(xì)胞瘤的藥物安加維(地舒單抗注射液)的第一張?zhí)幏健?/p>
據(jù)悉,，地舒單抗XGEVA是全球首個(gè)且唯一的RANKL抑制劑，獲批用于治療不可手術(shù)切除或者手術(shù)切除可能導(dǎo)致嚴(yán)重功能障礙的骨巨細(xì)胞瘤,，包括成人和骨骼發(fā)育成熟(定義為至少1處成熟長骨且體重≥45 kg)的青少年患者,。
中國臨床腫瘤學(xué)會(huì)肉瘤專家委員會(huì)主任委員、北京積水潭醫(yī)院骨腫瘤科主任牛曉輝教授表示，既往骨巨細(xì)胞瘤的治療方式以手術(shù)及其他輔助治療(放療,、栓塞等)為主,，而地舒單抗注射液的獲批填補(bǔ)了我國骨巨細(xì)胞瘤藥物治療的空白。地舒單抗注射液具有良好抑制腫瘤生長和減少骨破壞的雙重作用,，在臨床試驗(yàn)中展示了良好的耐受性,，可以有效控制疾病局部及轉(zhuǎn)移病灶的進(jìn)展。
乳腺癌：
賽普汀首張?zhí)幏介_出距獲批僅12天
2020年7月1日,，中國首個(gè)自主研發(fā)的創(chuàng)新抗HER2單抗伊尼妥單抗(商品名：賽普汀)在全國五個(gè)省市同時(shí)開出首張?zhí)幏?，距離該藥獲批僅12天，實(shí)現(xiàn)了中國創(chuàng)新藥目前首張?zhí)幏介_出的最快速度,。在北京,，國家癌癥中心/中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院為患者開出首張?zhí)幏剑慌c此同時(shí),，江蘇,、安徽、山東和浙江都相繼開出當(dāng)?shù)厥讖執(zhí)幏健?/p>
乳腺癌是女性發(fā)病率最高的惡性腫瘤,，同時(shí)也是目前眾多癌癥中治療選擇相對(duì)較多的癌種之一,。近年來，我國乳腺癌新發(fā)病人數(shù)持續(xù)增長,，國家癌癥中心2019年發(fā)布的報(bào)告顯示2015年中國乳腺癌新發(fā)患者數(shù)為 30.4萬人,，其中20%～25%的乳腺癌患者為HER2陽性患者。HER2陽性的乳腺癌的臨床實(shí)踐尚有巨大的治療需求未得到滿足,，患者面臨著復(fù)發(fā)和耐藥等多重問題,。
據(jù)了解，伊尼妥單抗是三生國健利用自身平臺(tái)技術(shù)自主研發(fā)的針對(duì)HER2陽性轉(zhuǎn)移性乳腺癌治療的一款“仿創(chuàng)結(jié)合”的抗HER2單抗,，是國家 863 計(jì)劃,、國家重大新藥創(chuàng)制項(xiàng)目以及上海市重點(diǎn)科技攻關(guān)項(xiàng)目，亦為優(yōu)先審評(píng)品種,。伊尼妥單抗將率先打破進(jìn)口產(chǎn)品在抗HER2單抗市場的壟斷局面,，提升民族創(chuàng)新藥的可及性，為更多中國腫瘤患者的生命護(hù)航,。
膠質(zhì)母細(xì)胞瘤：
我國首款腫瘤電場治療愛普盾在上海開出首方
6月30日，我國首款腫瘤電場治療愛普盾在復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院開出上海地區(qū)首張?zhí)幏?，并同步在全?4個(gè)城市開啟首批供貨,，這標(biāo)志著15年來中國內(nèi)地首個(gè)膠質(zhì)母細(xì)胞瘤突破性創(chuàng)新療法正式惠及患者。
今年5月13日,，國家藥品監(jiān)督管理局正式批準(zhǔn)腫瘤電場治療“愛普盾”與替莫唑胺聯(lián)用治療新診斷的膠質(zhì)母細(xì)胞瘤患者,，以及作為單一療法用于復(fù)發(fā)膠質(zhì)母細(xì)胞瘤患者的治療。就在獲批不到兩個(gè)月后,，上海地區(qū)首張?zhí)幏铰涞亍?/p>
膠質(zhì)母細(xì)胞瘤是最常見的原發(fā)性惡性中樞神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤,，術(shù)后易復(fù)發(fā),，且高致殘?；颊咧形簧嫫趦H為15個(gè)月,，復(fù)發(fā)率接近100%，五年生存率約5%,，被認(rèn)為神經(jīng)外科治療中最棘手的難治性腫瘤之一,。
復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)外科秦智勇教授介紹，多年來,，膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的治療方案更新很緩慢,，在其他腫瘤治療中大熱的靶向治療、免疫治療,，在對(duì)膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的治療中仍需不斷探索,，只有腫瘤電場治療經(jīng)國際大規(guī)模臨床試驗(yàn)，證實(shí)其治療的有效性和安全性,。由此,，腫瘤電場治療成為國際上近十年唯一獲批且納入權(quán)威的NCCN(美國國立綜合癌癥網(wǎng)絡(luò))指南推薦的創(chuàng)新療法。
淋巴瘤：
百悅澤,，我國首個(gè)獲FDA批準(zhǔn)的本土抗癌新藥
6月15日,，由蘇州工業(yè)園區(qū)企業(yè)百濟(jì)神州研發(fā)、生產(chǎn)的百悅澤(通用名：澤布替尼膠囊)正式面向全國各醫(yī)院和藥房供藥,，并在蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院開出了首張?zhí)幏?。這意味著我國首款“出海”的自主研發(fā)抗癌藥，正惠及國內(nèi)患者,。
澤布替尼是國內(nèi)首個(gè)獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)在美上市的中國研發(fā)抗癌新藥,，也是國內(nèi)首個(gè)上市的國產(chǎn)BTK抑制劑，用于治療多種淋巴瘤,。去年11月,，該藥獲美國食品藥品監(jiān)督管理局加速批準(zhǔn)，用于治療既往接受過至少一項(xiàng)療法的套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)患者,；今年6月3日,，百悅澤獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)，用于治療既往接受過至少一項(xiàng)療法的成人套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)患者,、既往接受過至少一項(xiàng)療法的成人慢性淋巴細(xì)胞淋巴瘤(CLL)/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤(SLL)患者,。之后，蘇大附一院血液科主任吳德沛為一名復(fù)發(fā)難治性慢性淋巴細(xì)胞淋巴瘤患者開具了全國第一張百悅澤處方,。
“新型BTK抑制劑百悅澤在臨床研究中展現(xiàn)了良好的治療獲益,，對(duì)于復(fù)發(fā)難治性套細(xì)胞淋巴瘤和慢性淋巴細(xì)胞淋巴瘤/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤的總緩解率分別達(dá)到83.7%和62.6%。它為患者帶來了更多的治療選擇，并體現(xiàn)了可靠的安全性,，且房顫等不良事件發(fā)生率低,。我很高興見證這款全球新藥在獲批后不到兩周就能用于患者。“吳德沛說,。
百澤悅在國內(nèi)的生產(chǎn)由位于蘇州生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園的百濟(jì)神州蘇州產(chǎn)業(yè)化基地負(fù)責(zé),，國內(nèi)定價(jià)為11300元瓶/盒，每月治療費(fèi)22600元,。
法布雷?。?/strong>
法布贊，中國首個(gè)法布雷病特效藥
2020年5月18日,，中國首個(gè)法布雷病特效藥法布贊在上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院開出首張?zhí)幏健?/p>
法布雷病(又稱Fabry病)是一種罕見的X染色體伴性遺傳的溶酶體貯積癥,，目前我國約有超過300名法布雷病確診患者，男性患者平均生存期較正常對(duì)照人群縮短約20年,，女性患者則縮短約10年,。
該疾病臨床表現(xiàn)多樣，手腳肢端的灼燒樣疼痛是法布雷病常見的首發(fā)癥狀,，甚至有女性患者形容“比生孩子還要痛”,，此外，患者常自幼出現(xiàn)少汗或無汗,，不耐熱,，癥狀嚴(yán)重時(shí)甚至無法正常生活。法布雷病患者如得不到及時(shí),、有效的治療,，隨著疾病的進(jìn)展患者的腎臟、心臟,、中樞神經(jīng)系統(tǒng)等重要器官會(huì)產(chǎn)生嚴(yán)重的功能損害造成病變并危及生命,。
作為國內(nèi)首個(gè)獲批的法布雷病特效藥，法布贊填補(bǔ)了國內(nèi)法布雷病特異性治療藥物的空白和臨床未被滿足的需求,，法布贊治療可長期穩(wěn)定法布雷病患者腎,、心、腦血管功能,，減輕疼痛,、改善生存質(zhì)量，使法布雷病患者回歸正常生活成為可能,。
小細(xì)胞肺癌：
泰圣奇,，國內(nèi)獲批不到3個(gè)月即正式落地
2020年4月29日，同濟(jì)大學(xué)附屬上海肺科醫(yī)院周彩存教授為患者開具了泰圣奇(阿替利珠單抗)的全國首張?zhí)幏?，?biāo)志著作為目前中國唯一一個(gè)用于一線治療廣泛期小細(xì)胞肺癌的腫瘤免疫創(chuàng)新藥物的泰圣奇(阿替利珠單抗)在國內(nèi)獲批不到3個(gè)月即正式落地。
據(jù)了解，2月13日獲中國國家藥品監(jiān)督管理局正式批準(zhǔn)的泰圣奇(阿替利珠單抗)聯(lián)合化療是目前中國唯一一個(gè)獲批用于一線治療廣泛期小細(xì)胞肺癌的腫瘤免疫療法,，標(biāo)志著中國的小細(xì)胞肺癌邁入嶄新的免疫治療時(shí)代,。
泰圣奇(阿替利珠單抗)是羅氏自主研發(fā)的用于腫瘤免疫治療的創(chuàng)新單克隆抗體。與專門針對(duì)PD-1的腫瘤免疫療法不同,，泰圣奇(阿替利珠單抗)通過和腫瘤細(xì)胞表面以及腫瘤浸潤免疫細(xì)胞表面的PD-L1蛋白結(jié)合,，不但可以阻礙PD-L1與PD-1受體的結(jié)合，還可以阻止PD-L1和B7.1受體結(jié)合,，既幫助人體免疫系統(tǒng)識(shí)別腫瘤細(xì)胞,，又可以進(jìn)一步激活人體免疫系統(tǒng)T細(xì)胞攻擊腫瘤細(xì)胞。
黑色素瘤：
雙靶聯(lián)合治療方案在北京開出首張?zhí)幏?/strong>
4月27日,，諾華宣布針對(duì)黑色素瘤的雙靶治療藥物甲磺酸達(dá)拉非尼膠囊(泰菲樂®)和曲美替尼片(邁吉寧®)在北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院開出中國的首張?zhí)幏?，同時(shí)在全國37個(gè)城市全面鋪貨。
黑色素瘤源于黑色素細(xì)胞的惡變,，除宿主因素外,，目前認(rèn)為黑色素瘤可能與環(huán)境因素如紫外線照射，長期慢性損傷和不恰當(dāng)處理等有關(guān),。我國黑色素瘤每年新發(fā)病例在2萬例左右,，肢端、黏膜型黑色素瘤是我國的常見的臨床亞型,。
中國黑色素瘤治療領(lǐng)域的學(xué)術(shù)帶頭人,、北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院副院長郭軍教授表示：“BRAF基因突變是黑色素瘤發(fā)生發(fā)展的驅(qū)動(dòng)基因突變，有了它,，黑色素瘤的發(fā)展速度會(huì)非?？臁＿^去化療對(duì)于BRAF V600突變的患者幾乎沒效,，但現(xiàn)在我們有了雙靶藥物,，有效率將近70%。如果把有突變的黑色素瘤進(jìn)展比喻成飛馳的高鐵,，雙靶治療就類似于一個(gè)雙頭導(dǎo)彈,，直接擊中了它的驅(qū)動(dòng)系統(tǒng)，從前后兩端擊毀列車的拉力和推力,，迫使它停下來,。這個(gè)意義非常大。”
泰菲樂®和邁吉寧®雙靶聯(lián)合治療已于2019年12月獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)用于治療BRAF V600突變陽性的不可切除或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤,，并于2020年3月獲批用于BRAF V600突變陽性的III期黑色素瘤患者完全切除后的輔助治療,，成為國內(nèi)第一個(gè)具有BRAFV600突變的晚期黑色素瘤及黑色素瘤輔助治療雙適應(yīng)癥的靶向治療藥物。
發(fā)性硬化：
諾華創(chuàng)新藥物捷靈亞（芬戈莫德）開出首張?zhí)幏?/strong>
2020年1月6日,，諾華多發(fā)性硬化創(chuàng)新藥物捷靈亞(芬戈莫德)在全國開出首張?zhí)幏健?/p>
繼2019年7月12日獲批用于10歲及以上患者復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化(RMS)的治療,，捷靈亞第一批藥品已在北京,、上海、廣州,、成都,、重慶、杭州等6個(gè)城市10家醫(yī)院全面落地,，這也標(biāo)志著這一全球第一個(gè),，也是目前唯一一個(gè)覆蓋10歲及以上患者的多發(fā)性硬化口服疾病修正治療(DMT)藥物已正式登陸中國，惠及中國3萬余名患者,，助其重獲高質(zhì)量的靈動(dòng)人生,。
捷靈亞®具備獨(dú)有的免疫調(diào)節(jié)及中樞神經(jīng)保護(hù)雙重機(jī)制，改善患者長期預(yù)后,，有望實(shí)現(xiàn)多發(fā)性硬化治療的四重目標(biāo),，包括“無復(fù)發(fā)、無磁共振成像(MRI)病變,、無腦萎縮和無殘疾進(jìn)展”,。
在多項(xiàng)關(guān)鍵研究與真實(shí)世界研究中，捷靈亞®都顯示出卓越的療效,，在一項(xiàng)1292名患者參與的與干擾素頭對(duì)頭對(duì)比的TRANSFORMS研究中,，捷靈亞®可以顯著延長服藥后的首次復(fù)發(fā)時(shí)間，直到研究的第12個(gè)月,，仍有82.6%的受試患者無復(fù)發(fā)[vi],。另一項(xiàng)包括214名10-17歲受試者的PARADIGMS研究結(jié)果顯示，服用捷靈亞®后,，85.7%的受試患者在治療24個(gè)月后疾病仍未復(fù)發(fā),。
耐多藥結(jié)核病：
“長了翅膀的癌癥”迎來治療首選藥物
2020年1月2日,，耐多藥結(jié)核病藥物富馬酸貝達(dá)喹啉在深圳市第三人民醫(yī)院開出了華南地區(qū)第一張貝達(dá)喹啉的處方單,。
貝達(dá)喹啉是近半個(gè)世紀(jì)以來全球結(jié)核病藥物研發(fā)的最新成果。2012年12月獲得美國FDA加速審批通過,，2016年11月23日獲得國家藥監(jiān)局上市批準(zhǔn),，2020年1月2日，正式在中國上市,。
耐多藥結(jié)核病被稱為“長了翅膀的癌癥”,，是治療結(jié)核病的一大難題。耐多藥結(jié)核病是指對(duì)異煙肼和利福平等最為有效的抗結(jié)核藥物沒有反應(yīng)的結(jié)核病,，在結(jié)核病人群中,，患上該病的比例約為8.23%。據(jù)世界衛(wèi)生組織統(tǒng)計(jì),，2018年中國新發(fā)耐多藥結(jié)核病患者就多達(dá)6.6萬多例,。
耐多藥結(jié)核病的治療選擇方案數(shù)量有限且費(fèi)用高昂,。目前，深圳地區(qū)普通結(jié)核病的治愈率已經(jīng)達(dá)到90%以上,，但是耐多藥(含耐利福平)結(jié)核病治愈率僅為60%左右,。不僅如此，耐多藥結(jié)核病的反復(fù)治療會(huì)嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量,，加重家庭負(fù)擔(dān)，甚至導(dǎo)致家庭因病致貧,。
針對(duì)耐多藥結(jié)核病的治療問題,，世界衛(wèi)生組織在2018年底發(fā)布了耐多藥結(jié)核病治療指南快速溝通，貝達(dá)喹啉位于A組第一位,，是治療耐多藥結(jié)核病的首選,。含貝達(dá)喹啉的全口服方案比其他方案更有效、更低毒性和更容易實(shí)施,。
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