1月7日，維昇藥業(yè)宣布其向國家藥品監(jiān)督管理局遞交的注射用TransCon CNP(TransCon C-型利鈉肽)用于軟骨發(fā)育不全(ACH)患者的II期新藥臨床試驗申請已經獲得批準,，即將在中國開展ACcomplisH China臨床試驗,，實現了與ACcomplisH(一項正在由Ascendis Pharma開展的TransCon C-型利鈉肽II期全球臨床試驗)全球同步。

TransCon CNP通過持續(xù)提供活性CNP以抑制過度激活的成纖維細胞生長因子受體3(FGFR3)信號通路,，每周一次給藥緩慢釋放,，旨在幫助ACH兒童患者重建骨骼生長平衡，同時改善和預防ACH的并發(fā)癥,。TransCon CNP已同時獲得美國食品和藥品監(jiān)督管理局和歐盟委員會授予的孤兒藥資格認定,。

軟骨發(fā)育不全是最常見的非勻稱性身材矮小，屬于一種常染色體顯性遺傳性疾病,，約80%患者的父母身高正常,，發(fā)病是因為新生兒發(fā)生致病性基因突變。據目前已知數據披露,，ACH在活產嬰兒中的發(fā)病率為1:25,000,，影響全球大約25萬人?；颊咄ǔ１憩F為四肢短小,、頭大以及特征性面容伴前額突出和面中部后縮，嬰兒期肌張力低下是典型表現,，到成年時,，身高也只有1.3米左右。此外,，ACH還可導致多種嚴重的并發(fā)癥,，包括枕骨大孔縮小、睡眠呼吸暫停和慢性耳部感染等,，使得患者死亡風險增高,，生活質量低下。

對于大部分的ACH患者,，可以通過特異性的臨床及影像學表現來進行診斷,。對于部分診斷不明確或表現不典型的患者，可以通過FGFR3雜合體基因變異的檢測得以確診,。

治療方面,，目前全球市場上尚未有十分有效的藥物被批準用于治療ACH。由于缺乏根本性治療手段,，為預防和控制多種合并癥,，導致患者可能需承受高昂的醫(yī)療費用，為個人,、家庭及社會保障系統帶來沉重負擔,。

“我們本次在中國獲批的ACcomplisH China研究，是全球臨床開發(fā)計劃中的重要組成,，在充分論證及反復溝通其合理性及安全性后獲得新藥臨床試驗批準,。這將是一項在軟骨發(fā)育不全患者中評估每周一次TransCon CNP皮下給藥的安全性和療效、多中心,、隨機,、對照、II期臨床試驗,。”維昇藥業(yè)首席醫(yī)學官楊軍博士介紹道：“主要研究目的是評估治療的安全性和對12個月年化生長速率的作用,。我們將在確保患者安全及試驗質量的前提下加速全球研發(fā)的進度,。”