2020年10月9日，輝瑞公司宣布,，中國國家藥品監(jiān)督管理局已經(jīng)批準(zhǔn)維萬心(氯苯唑酸軟膠囊,，Vyndamax,，61mg)用于治療成人野生型或遺傳型轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病(ATTR-CM)，以減少心血管死亡及心血管相關(guān)住院,。

氯苯唑酸軟膠囊是全球首個(gè),、也是唯一經(jīng)批準(zhǔn)治療ATTR-CM患者的口服藥物。

ATTR-CM是一種罕見,、致死性疾病,，常與心衰混淆。其發(fā)病機(jī)制在于不穩(wěn)定甲狀腺素蛋白(TTR)的異常解離后的錯(cuò)誤折疊,，形成淀粉樣物質(zhì)沉積于心肌間質(zhì)和身體其他部位,。隨著時(shí)間的推移，淀粉樣物質(zhì)沉積會(huì)使心肌變硬,，進(jìn)而引發(fā)心衰,。由于疾病認(rèn)知度低及臨床癥狀特異性差等因素，ATTR-CM經(jīng)常會(huì)被誤診或延誤診治,?；颊吲R床診斷后平均存活時(shí)間較短，約為2-3.5年,死亡通常由進(jìn)行性心力衰竭引起,。

ATTR-CM有兩種亞型：遺傳型TTR淀粉樣變性心肌病,，由轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白基因突變引起,，患者發(fā)病年齡較早，為50-60歲左右,；另一種為野生型TTR淀粉樣變性心肌病,，患病率隨年齡增長而增加，常發(fā)于60歲以上男性,。

在中國,，ATTR-CM診斷率極低，不足1%,。該疾病對患者生理,、心理以及生活質(zhì)量產(chǎn)生嚴(yán)重影響，影響患者個(gè)人和家庭生活,。在該產(chǎn)品批準(zhǔn)之前,，患者缺乏針對性的治療方案，臨床中僅能針對癥狀治療,，幫助患者緩解相應(yīng)癥狀,，如心衰、房顫等,。在極少數(shù)情況下,，需要進(jìn)行心臟和肝臟移植。

氯苯唑酸軟膠囊是輝瑞今年以來獲批的第二款罕見病創(chuàng)新產(chǎn)品,。氯苯唑酸軟膠囊最早于2012年在歐盟和美國獲得孤兒藥認(rèn)證,，并于2019年在日本和美國獲批，用于治療ATTR-CM,。輝瑞生物制藥集團(tuán)中國區(qū)首席運(yùn)營官吳琨表示,，“得益于中國政府‘加快罕見病藥物審評審批’的政策和專家的共同努力，時(shí)隔僅一年,，維萬心®在中國獲得審批,，基本實(shí)現(xiàn)了全球同步上市。”

輝瑞生物制藥集團(tuán)代理中國區(qū)總裁Pierre Gaudreault表示：“此次氯苯唑酸軟膠囊的獲批,，將填補(bǔ)此前中國在ATTR-CM治療領(lǐng)域無有效藥物的空白,，為ATTR-CM的患者更好地管理病情、延緩疾病進(jìn)展提供新的選擇,。”