2020年10月9日,,輝瑞公司宣布,中國國家藥品監(jiān)督管理局已經批準維萬心(氯苯唑酸軟膠囊,,Vyndamax,,61mg)用于治療成人野生型或遺傳型轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病(ATTR-CM),以減少心血管死亡及心血管相關住院。
氯苯唑酸軟膠囊是全球首個,、也是唯一經批準治療ATTR-CM患者的口服藥物,。
ATTR-CM是一種罕見、致死性疾病,,常與心衰混淆,。其發(fā)病機制在于不穩(wěn)定甲狀腺素蛋白(TTR)的異常解離后的錯誤折疊,形成淀粉樣物質沉積于心肌間質和身體其他部位,。隨著時間的推移,,淀粉樣物質沉積會使心肌變硬,進而引發(fā)心衰,。由于疾病認知度低及臨床癥狀特異性差等因素,,ATTR-CM經常會被誤診或延誤診治?;颊吲R床診斷后平均存活時間較短,,約為2-3.5年,死亡通常由進行性心力衰竭引起。
ATTR-CM有兩種亞型:遺傳型TTR淀粉樣變性心肌病,,由轉甲狀腺素蛋白基因突變引起,,患者發(fā)病年齡較早,為50-60歲左右,;另一種為野生型TTR淀粉樣變性心肌病,,患病率隨年齡增長而增加,常發(fā)于60歲以上男性,。
在中國,ATTR-CM診斷率極低,,不足1%,。該疾病對患者生理、心理以及生活質量產生嚴重影響,,影響患者個人和家庭生活,。在該產品批準之前,患者缺乏針對性的治療方案,,臨床中僅能針對癥狀治療,,幫助患者緩解相應癥狀,如心衰,、房顫等,。在極少數情況下,需要進行心臟和肝臟移植,。
氯苯唑酸軟膠囊是輝瑞今年以來獲批的第二款罕見病創(chuàng)新產品,。氯苯唑酸軟膠囊最早于2012年在歐盟和美國獲得孤兒藥認證,并于2019年在日本和美國獲批,用于治療ATTR-CM,。輝瑞生物制藥集團中國區(qū)首席運營官吳琨表示,,“得益于中國政府‘加快罕見病藥物審評審批’的政策和專家的共同努力,時隔僅一年,,維萬心®在中國獲得審批,,基本實現了全球同步上市。”
輝瑞生物制藥集團代理中國區(qū)總裁Pierre Gaudreault表示:“此次氯苯唑酸軟膠囊的獲批,,將填補此前中國在ATTR-CM治療領域無有效藥物的空白,,為ATTR-CM的患者更好地管理病情、延緩疾病進展提供新的選擇,。”