每年的9月21日至9月27日被定為國(guó)際免疫性血小板減少癥(ITP)疾病周。今年國(guó)際ITP疾病周的主題是“無(wú)畏ITP束縛,，凝聚自由新力量”,。ITP家園-血小板之家創(chuàng)始人、中國(guó)血小板日發(fā)起人,、白求恩志愿者管理中心負(fù)責(zé)人孟桐妃女士表示：“我們希望能夠改變患者對(duì)ITP的認(rèn)知,，只要接受規(guī)范化治療，患者可以獲益并能讓生活質(zhì)量得到很好的提高,。”

據(jù)了解,，ITP是一種常見(jiàn)的獲得性自身免疫性出血性疾病，約占出血性疾病總數(shù)的1/3,。目前在我國(guó)成年人群中,，ITP發(fā)病率為5-10/10萬(wàn)，育齡期女性發(fā)病率高于同齡男性,，60歲以上的老年人更是該病的高發(fā)人群,；在兒童群體中，ITP發(fā)病率約為4-5/10萬(wàn),。

“免疫性血小板減少癥的患者往往有出血功能障礙,，臨床表現(xiàn)上以皮膚黏膜出血為主。當(dāng)血小板低于30×10的9次方/L時(shí),，患者的情況就變得比較危急,，會(huì)引發(fā)內(nèi)臟出血，如胃腸道出血,、顱內(nèi)出血等,，危及患者的生命健康。”北京大學(xué)人民醫(yī)院血液病研究所副所長(zhǎng),、國(guó)家血液病臨床醫(yī)學(xué)研究中心副主任張曉輝教授說(shuō)到,，“而且ITP并非不磕碰就不出血,，9.6%患者面臨嚴(yán)重出血的情況。因此ITP患者往往會(huì)因?yàn)槌鲅L(fēng)險(xiǎn)大,、疾病轉(zhuǎn)歸的不可預(yù)測(cè)性,、對(duì)疾病的恐懼感、需長(zhǎng)時(shí)間治療,、社會(huì)活動(dòng)減少,、影響工作等各種因素導(dǎo)致生活質(zhì)量嚴(yán)重降低，甚至低于癌癥患者,。”

目前臨床對(duì)于ITP的治療上多采用糖皮質(zhì)激素,、靜脈注射大劑量丙種球蛋白等一線治療方案。這些藥物短期內(nèi)能有效提升血小板計(jì)數(shù),，但長(zhǎng)期使用可能會(huì)出現(xiàn)骨質(zhì)疏松,、股骨頭壞死等不良反應(yīng)。血小板生成素(TPO)受體激動(dòng)劑的出現(xiàn),，為ITP患者提供了新的治療選擇,。

“目前，在國(guó)內(nèi)已有的TPO受體激動(dòng)劑中艾曲泊帕是我國(guó)首個(gè)也是唯一獲批用于ITP治療的口服小分子,、非肽類TPO受體激動(dòng)劑,。”張曉輝教授解釋說(shuō)，“2019年該藥納入國(guó)家醫(yī)保目錄乙類范圍,，極大的減輕了患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān),，進(jìn)一步提升患者使用創(chuàng)新藥品的可及性和可獲得性，使更多患者從中受益,。”

張曉輝教授談到,，對(duì)于絕大多數(shù)ITP患者而言，ITP就像高血壓一樣,，是一種慢性病,，治療周期較長(zhǎng)。目前雖然有創(chuàng)新藥進(jìn)入了國(guó)家醫(yī)保,，在一定程度上減輕了患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān),，但這些藥物多為住院報(bào)銷，而約90%的ITP患者僅需要在門(mén)診接受長(zhǎng)期治療,。

“鑒于這種臨床現(xiàn)狀,，我建議將ITP用藥納入門(mén)診特殊疾病或者門(mén)診慢性疾病報(bào)銷保障范圍。這樣做會(huì)有至少三分之二的ITP患者獲益,，也避免了醫(yī)療資源浪費(fèi)，降低住院率,，提高患者的生活質(zhì)量,。”張曉輝教授表示,。

（責(zé)編：孫歡）